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ESC 2020|PCSK9抑制剂依洛优在儿科家族性高胆固醇血症治疗中的安全性和有效性
作者:李艳芳[1] 
单位:首都医科大学附属北京安贞医院[1]  
文章号:W515323  
2020/9/1 22:46:19    
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  2020 ESC虚拟线上大会公布了一项随机对照临床试验(HAUSER-RCT),PCSK9抑制剂依洛优(Repata,Repata-Repata-Amgen)在已服用他汀、服用或未服用胆固醇吸收抑制剂依折麦布的家族性高胆固醇血症(FH)儿科患者具有良好的耐受性,与安慰剂相比,进一步有效降低了低密度脂蛋白胆固醇38%。

  2020 ESC虚拟线上大会公布了一项随机对照临床试验(HAUSER-RCT),PCSK9抑制剂依洛优(Repata,Repata-Repata-Amgen)在已服用他汀、服用或未服用胆固醇吸收抑制剂依折麦布的家族性高胆固醇血症(FH)儿科患者具有良好的耐受性,与安慰剂相比,进一步有效降低了低密度脂蛋白胆固醇38%。


  HAUSER-RCT是迄今为止最大规模的儿科高胆固醇血症研究,也是PCSK9抑制剂在儿科FH中的第一个安慰剂随机对照试验,由加拿大魁北克省蒙特利尔大学医学院完成。研究表明,依洛优在儿科患者群中具有良好的安全性和有效性,与安慰剂组的6%相比,依洛优降低LDL胆固醇的幅度为44%。试验组和安慰剂组的不良反应相似。


  很多人想知道在儿科人群中长期使用每月注射一次的药物,是否可行,但本研究证实,每月注射一次很受欢迎,没有患者退出试验。HAUSER-RCT试验结果同时在线发表于《新英格兰医学杂志》


  HAUSER-RCT为随机、双盲、安慰剂对照试验,在五大洲23个国家招募了10-17岁的FH患者157例,观察时间24周,入选的FH患者已服用他汀类药物(用或未用依折麦布),LDL胆固醇水平为130mg/dl或以上,甘油三酯水平为400mg/dl或以下。


  入选患者以2:1的比例随机分配到试验组对照组,试验组每月1次接受依洛优单抗(420mg)皮下注射,对照组每月1次接受安慰剂皮下注射。


  结果显示,第24周,依洛优组LDL胆固醇水平与基线水平相比的平均百分比变化为-44.5%,安慰剂对照组为-6.2%(P<0.001)。LDL胆固醇水平的绝对变化在依洛优组为?77.5 mg/dL,安慰剂组为?9.0 mg/dL(P<0.001),依洛优组的所有二级血脂指标变化也均显著优于安慰剂组。在治疗期间发生的不良事件发生率在两组是相似的。实验室检测的不良指标在两组之间也没有差异。


  研究者认为,FH是全世界最常见的遗传性疾病,发病率为250:1,但能够治疗。治疗的前提是明确诊断,但目前存在严重的诊断不足,FH患者中只有15%-20%被确诊。”


  绝大多数儿科FH患者通过使用他汀类药物和依折麦布可以实现降低LDL胆固醇水平达标,但仍有5%-10%的患者可能需要额外的治疗。本研究已证明依洛优对儿科患者安全、有效,可以用来填补儿童FH治疗的不足。HAUSER-RCT试验为全世界儿童FH患者应用依洛优提供了安全性和有效性的准确依据。


  提高FH的诊断水平是一个重要挑战。如果一个家庭中有一个人患FH,需要对整个家族进行血脂及基因检测,力求做到早发现、早治疗、早达标,以减少未来动脉粥样硬化性心血管疾病带来的危害。

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作者简介
李艳芳
单位:首都医科大学附属北京安贞医院
简介:  首都医科大学附属北京安贞医院心血管内科主任医师、教授、博士研究生导师。   研究方向为高血压、
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