背景: 血细胞生长刺激因子G-CSF (AX200)可在脑组织缺血区域延缓调亡细胞死亡和刺激原始神经分化。在一系列动物实验卒中模型中G-CSF (AX200) 明显算小梗塞体积及增加功能恢复。更多的动物实验卒中模型被建立起来研究G-CSF对急性卒中的治疗作用。为将结果应用于临床，一个国内，多中心随机对照IIa期实验(AXIS) 2004年12月开始时实施。方法: G-CSF (AX200) 静脉用量分为4递增剂量 (30, 90, 135, 180 微克/kg 至少72小时) 。实验组 (30 例) ，对照组 (14例)。纳入标准为卒中发作后12小时内，有MRI 上DWI/PWI的不匹配。 主要结束标准是溶栓并发症和严重事件发生。次级结束标准包括严重的梗塞，颅内出血或红细胞压积和血小板计数变化。按(NIHSS, mRS, BI)评估临床预后， MRI计算梗塞体积.。结果: 个体差异 (年龄、性别、功能障碍) 实验、对照两组基本相同。如与其所料，随着G-CSF (AX200) 计量的增加值最高，血白细胞数未超过85.000/微升。血白细胞数在治疗后24小时迅速下降。基于主要、次要结束标准，G-CSF (AX200) 总体上未产生严重副作用。重要的是，G-CSF (AX200)未对颅内外血管狭窄均产生不良疗效。单纯的临床影响比较，两组间不同。但以年龄、NIHSS、弥散体积为影响因素进行多元变量回归分析。我们发现AX200对所有评估临床预后的指标都有积极作用。结论: 我们这个随机对照剂量疗效研究表明G-CSF，这种新型卒中药物有多种作用方式。卒中病人是可耐受大剂量的静脉用G-CSF (AX200)的，并对较重卒中神经功能预后有积极作用。本实验结