基因治疗的科研和开发虽然遇到多重困难，但已开始显示出治疗人类先天性和后天性疾病的潜能。基因治疗可能广泛应用于许多病的治疗，包括心衰、缺血性心脏病、心肌病。

药物治疗可能控制心衰症状，减少左室扩张、改善功能和降低死亡率。这些治疗控制疾病，但无法治愈疾病。随心肌功能不正常分子机制知识的日益积累，我们已能识别出可能旨在治愈心衰的治疗靶标。几项动物模型的研究已燃起我们的希望：基因治疗可望成为日后临床心衰的方针之一。心肌转基因至少已瞄准3种在CHF病理生理中起关键性作用的不同生物途径：细胞内钙信号转导、β₁受体（β₁-AR）信号转导、抗凋亡信号转导。衰竭心肌的SR Ca²⁺ATPase（SERCA2a）活性降低，造成了Ca²⁺处理不正常。Miyamoto等的体内研究反映，心衰动物模型经导管以腺病毒作载体将SERCA2a基因转入主动脉根，SERCA2a表达过度收缩及舒张功能恢复至正常水平（Miyamoto MI etal Adenoviral gene transfer of SERCA2 improves LV funtion in aortic-banded rats in transition to heart failure. PNAS 2000; 97: 793）。另一项研究中，Muller等分析正常及压力超荷心脏p）（转基因大鼠腹主动脉弯曲）的SERCA2a的长期表达（Muller OJ etal. Transgenic rat hearts overerpressing SERCA2a Show improve